Miglustat - Miglustat
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| Datos clinicos | |
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| Nombres comerciales | Zavesca, Brazavos |
| Otros nombres | OGT 918, 1,5- (butilimino) -1,5-didesoxi-D-glucitol, N -butil-desoxinojirimicina |
| AHFS / Drugs.com | Monografía |
| MedlinePlus | a604015 |
| Datos de licencia | |
Categoría de embarazo |
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| Vías de administración |
Oral |
| Código ATC | |
| Estatus legal | |
| Estatus legal | |
| Datos farmacocinéticos | |
| Biodisponibilidad | 97% |
| Enlace proteico | Nulo |
| Metabolismo | Nulo |
| Vida media de eliminación | 6 a 7 horas |
| Excreción | Riñón , sin cambios |
| Identificadores | |
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| Número CAS | |
| PubChem CID | |
| IUPHAR / BPS | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| KEGG | |
| CHEBI | |
| CHEMBL | |
| Tablero CompTox ( EPA ) | |
| Tarjeta de información ECHA |
100.216.074 
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| Datos químicos y físicos | |
| Fórmula | C 10 H 21 N O 4 |
| Masa molar | 219,281 g · mol −1 |
| Modelo 3D ( JSmol ) | |
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| (verificar) | |
Miglustat , que se vende bajo la marca Zavesca , es un medicamento que se usa para tratar la enfermedad de Gaucher tipo I (GD1). Fue desarrollado por Oxford GlycoSciences y comercializado por Actelion .
Miglustat ha sido aprobado en la UE, Japón y Canadá para el tratamiento de complicaciones neurológicas progresivas en personas con enfermedad de Niemann-Pick, tipo C (NPC).
Fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en noviembre de 2002 y para uso médico en los Estados Unidos en julio de 2003.
Usos médicos
Miglustat está indicado para el tratamiento de adultos con enfermedad de Gaucher tipo I de leve a moderada para quienes la terapia de reemplazo enzimático no es adecuada.
Contraindicaciones
Miglustat está contraindicado para personas con afecciones neurológicas, problemas renales, mujeres embarazadas y hombres y mujeres que planean concebir un hijo.
Efectos adversos
Los efectos secundarios graves incluyen dolor, ardor, entumecimiento u hormigueo en las manos, brazos, piernas o pies; dar la mano que no se puede controlar; cambios en la visión; y fácil aparición de moretones o sangrado. Los efectos secundarios comunes incluyen efectos gastrointestinales (que incluyen diarrea, dolor de estómago o hinchazón, gases, pérdida de apetito, pérdida de peso, malestar estomacal, vómitos, estreñimiento), sequedad de boca, efectos musculares (que incluyen debilidad, calambres musculares, especialmente en las piernas, sensación de pesadez en brazos o piernas, inestabilidad al caminar), dolor de espalda, mareos, nerviosismo, dolor de cabeza, problemas de memoria y menstruación (período) difícil o irregular.
Mecanismo de acción
La enfermedad de Gaucher tipo I es un trastorno autosómico recesivo ; los padres son generalmente portadores sanos con una copia funcional y una mutada (no funcional) del gen de la enfermedad de Gaucher, GBA . Las personas con Gaucher tipo I tienen un defecto en la enzima llamada glucocerebrosidasa (también conocida como β-glucosidasa ácida). La glucocerebrosidasa es una enzima y su función es convertir la glucocerebrosida (también conocida como glucosilceramida ) en ceramida y glucosa. Cuando esta enzima no funciona, se acumula glucocerebrósido, lo que a su vez provoca agrandamiento del hígado y el bazo, cambios en la médula ósea y la sangre, y enfermedades de los huesos. Funciona como un inhibidor competitivo y reversible de la enzima glucosilceramida sintasa, la enzima inicial en una serie de reacciones que dan como resultado la síntesis de la mayoría de los glucoesfingolípidos.
Los tratamientos anteriores en el mercado ( imiglucerasa (aprobada en 1995), velaglucerasa (aprobada en 2010), taliglucerasa alfa (Elelyso) (aprobada en 2012)) son terapia de reemplazo enzimático : son versiones funcionales de la enzima que no funciona. Miglustat funciona de manera diferente: previene la formación de la sustancia que se acumula cuando la enzima no funciona; esto se llama terapia de reducción de sustrato .
Química
El miglustat es un iminoazúcar , un análogo sintético de la D -glucosa y un sólido cristalino de color blanco a blanquecino que tiene un sabor amargo.
sociedad y Cultura
Estatus legal
Miglustat ha sido aprobado en la UE, Canadá y Japón para el tratamiento de complicaciones neurológicas progresivas en personas con enfermedad de Niemann-Pick, tipo C (NPC). Miglustat no ha recibido aprobación para esta indicación fuera de estos países y el uso para esta enfermedad, incluido EE. UU., No está indicado en la etiqueta.
Investigar
En julio de 2004, Actelion inició un ensayo clínico de miglustat para tratar la enfermedad de Tay-Sachs , particularmente Tay-Sachs de inicio tardío con una inscripción estimada de 10 sujetos; el juicio terminó en agosto de 2007.
En noviembre de 2007, Actelion inició un ensayo clínico con miglustat en personas con fibrosis quística (FQ) que tienen el ΔF508 en ambas copias del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR); el estudio finalizó en marzo de 2008. El ensayo de fibrosis quística no mostró ningún efecto.
Ver también
- Migalastat , un fármaco para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, con una estructura similar
- Miglitol , un fármaco antidiabético oral con una estructura similar
Referencias
enlaces externos
- "Miglustat" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.